AGGIORNAMENTO TERAPIA GENICA

A fine febbraio è stato divulgato un aggiornamento della TAYSHA sul trial di terapia genica nella Sindrome di Rett con TSHA-102:

È stata completata la prima fase del trial in USA e Canada con il trattamento di 10 pazienti (pediatriche e adolescenti/adulte) di cui 4 hanno ricevuto la bassa dose e 6 la dose alta: entrambe le dosi sono state ben tollerate senza gravi reazioni avverse o tossicità relative alla dose. Sono in corso valutazioni con la FDA per ampliare il trial a un maggior numero di pazienti da trattare (con la miglior dose tollerabile) nella seconda parte del trial che valuterà anche pazienti pediatriche del Regno Unito.

https://ir.tayshagtx.com/node/9566/pdf

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