Neurogene Inc. ha annunciato risultati positivi dai primi partecipanti del gruppo a basso dosaggio del suo studio clinico di fase 1/2, che sta valutando il trattamento con terapia genica NGN-401 per la sindrome di Rett nelle pazienti pediatriche. I primi quattro partecipanti hanno mostrato miglioramenti significativi in vari ambiti clinici chiave della sindrome di Rett, inclusi le funzioni motorie, la comunicazione e la mobilità.

Tutti i partecipanti hanno ottenuto un punteggio di “molto migliorato” nella scala Clinician-Rated Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I), con miglioramenti tra il 28% e il 52% nel questionario Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ). Sono stati osservati miglioramenti oggettivi anche nei disturbi legati al sonno, stitichezza e disfagia. I progressi sono stati duraturi nel tempo e si sono approfonditi, mostrando un andamento che non ci si aspettava dalla storia naturale della malattia.

Il trattamento con NGN-401 a basso dosaggio è stato ben tollerato, senza eventi avversi seri correlati al trattamento e con un profilo di sicurezza favorevole. La società prevede di fornire aggiornamenti sullo studio registrativo nel primo semestre del 2025.

Inoltre, è stato annunciato l’inizio di una nuova coorte per adolescenti e adulti (Gruppo 3) per raccogliere dati sull’efficacia del trattamento su una popolazione più ampia.