Sabato 27 maggio dalle 15:30 alle 18:30 circa su zoom.
15.30 Saluti della Presidente AIRETT Lucia Dovigo – Welcoming address by Lucia Dovigo, AIRETT President
Sessione di Terapia Genica moderata da Tommaso Pizzorusso, CNR Pisa e Floriana Della Ragione, CNR Napoli - Gene Therapy Session moderated by Tommaso Pizzorusso, CNR Pisa and Floriana Della Ragione, CNR Napoli
15.35 Alessandra Renieri, Direttore Medicina Genetica, Università di Siena
Differenze tra gli approcci di gene replacement e gene editing – Differences between gene replacement and gene editing approaches.
15.45 Stuart Cobb, Chief Scientific Officer, NEUROGENE
Aggiornamento della NEUROGENE sul programma di sviluppo sulla Sindrome di Rett – Update on NEUROGENE’s Rett Syndrome Development Program.
16.05 Vania Broccoli, CNR di Milano
Nuovi sviluppi per una terapia genica più sicura ed efficace per la sindrome di Rett – New tools for a safer and more efficient gene therapy in Rett syndrome.
16.15 Ilaria Meloni, Genetica Medica, Università di Siena
Gene editing per Rett Syndrome: fase pre-clinica – Gene editing in Rett syndrome: pre-clinic phase.
16.25 Tavola Rotonda con commenti e domande – Panel Discussion and Q&A session
Sessione sulla Trofinetide moderata da Aglaia Vignoli, Ospedale Niguarda Milano e Silvia Russo, Istituto Auxologico Milano - Trofinetide session moderated by Aglaia Vignoli, Ospedale Niguarda Milano and Silvia Russo, Istituto Auxologico Milano
17.00 Dominique Pichard, Chief Science Officer of International Rett Syndrome Foundation
L’impatto sulle famiglie con Rett dell’approvazione della trofinetide sul mercato americano – The impact of trofinetide US marketing approval on Rett families.
17.10 Jeffrey Lorenz NEUL, Director Vanderbilt Kennedy Center
Sindrome di Rett: la strada dal riconoscimento al trattamento – Rett Syndrome: The road from recognition to treatment.
17.30 Erica Waggenspack, mother of Kerrigan
L’esperienza della mia famiglia nella partecipazione al trial DAFFODIL sulla trofinetide – My family experience in taking part to the DAFFODIL trofinetide trial.
17.40 Alessandra Renieri, Direttore Medicina Genetica, Università di Siena
Prassi Autorizzative Farmaci – EMA regulatory approval process for new drugs.
17.50 Tavola Rotonda con commenti e domande – Panel Discussion and Q&A session
18.30 Chiusura webinar – Closing address
