La commercializzazione di DAYBUE™ (dell’azienda ACADIA Pharmaceuticals) per pazienti affetti da Sindrome di Rett avviata negli USA il 17 aprile 2023 è stata possibile dopo numerosi trials con il suo principio attivo Trofinetide. Gli studi LAVENDER (su 187 pazienti femmine di età compresa tra 5 e 20 anni), DAFFODIL (su 15 pazienti femmine di età compresa tra 2 e 5 anni) e successivi studi a lungo termine hanno
convinto la FDA statunitense ad eleggere la Trofinetide a primo farmaco utile per pazienti affetti da Sindrome di Rett a partire dai 2 anni di età. A metà luglio scorso, la ACADIA ha ottenuto i diritti di commercializzazione della Trofinetide in tutto il resto del mondo, avviando l’iter di approvazioni in Canada. Prima della commercializzazione in Europa che deve essere autorizzata dall’ente regolatorio EMA, sarà necessario rivedere la formulazione del prodotto disponibile in USA visto che uno dei suoi componenti non è autorizzato in tutti i nostri paesi.
Solo successivamente a ciò, si esprimerà l’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) per dare l’autorizzazione in Italia. Proprio per tutti questi passaggi, non è facile prevedere quando si potrà avere a disposizione il farmaco da noi.