Come già anticipato i due importanti argomenti trattati nel webinar organizzato da AIRETT il 27 maggio 2023, aperto a tutti famigliari e professionisti che si occupano di RTT saranno:

1) La terapia genica che ha avuto a gennaio 2023 l’approvazione dalla FDA per un trial clinico

2) DAYBUE (Trofinetide) il primo trattamento farmacologico per la Sindrome di Rett approvato dalla FDA

Per relazionarci in merito avremo:

– dott. Stuart Cobb, Chief Scientific Officer, Neurogene, che ci aggionerà sul programma di terapia genica

– dott. Jeffrey Lorenz Neul, che ci relazionerà sullo studio da lui condotto con trofinetide.

Sempre su trofinetide ci aggiornerà il dott.ssa Dominique Pichard, Chief Science Officer di IntAernational Rett Syndrome Foundation.

Inoltre sentiremo l’esperianza di una mamma, Erica Waggenspack, mamma di Kerrigan 5 anni che ha partecipato alla sperimentazione clinica sul trofinetide.

Riguardo alla terapia genica la introdurrà la dott.ssa Alessandra Renieri con una relazione sulle varie metodiche di terapie geniche allo studio.

La dott.ssa Ilaria Meloni e il dott. Vania Broccoli ci aggiorneranno sulle terapie geniche allo studio in italia.

Successivamente la dott.ssa Alessandra Renieri membro del comitato CAT di EMA, ci potrà aggiornare sulla prassi burocratica autorizzativa per i farmaci sperimentali in Europa.

Ampio spazio sarà dato alle domande dei partecipanti.

A breve sul sito sarà inserito il programma definitivo.

Ricordiamo che per partecipare è obbligatoria l’iscrizione tramite il bottone sottostante. Le iscrizioni saranno aperte fino alle ore 12 del 26.5.2023.